ژن‌درمانی جدید امید تازه‌ای به بیماران قلبی مادرزادی داد

محققان مرکز پزشکی ویل کرنل در نیویورک از نتایج امیدوارکننده یک ژن‌درمانی برای بیماری مادرزادی قلب ناشی از آتاکسی فریدریش خبر داده‌اند. این بیماری که حدود یک نفر از هر ۵۰ هزار نفر را در آمریکا مبتلا می‌کند، به دلیل نقص در ژن FXN رخ می‌دهد و باعث ضخیم شدن دیواره قلب و نارسایی قلبی می‌شود. در کارآزمایی بالینی فاز یک، تزریق وریدی ژن سالم FXN که با کمک یک ویروس بی‌خطر به قلب منتقل می‌شود، نه‌تنها ایمن بوده، بلکه نشانه‌های اولیه از کاهش ضخامت دیواره قلب و کاهش نشانگرهای آسیب قلبی را نشان داده. دکتر رونالد کریستال، محقق اصلی این پروژه، می‌گوید: «این یک بیماری کشنده است، اما این یک درمان بالقوه است و هدف ما دریافت تأییدیه FDA است.» حدود ۶۵ درصد از بیماران مبتلا به آتاکسی فریدریش بر اثر مشکلات قلبی جان خود را از دست می‌دهند و این ژن‌درمانی می‌تواند مسیر تازه‌ای را پیش روی آنها باز کند.